AML World Awareness Day April 21, 2020

Trattamento

Trattamento per la LMA

Lo scopo del trattamento della LMA è di contribuire a controllare le cellule leucemiche anomale e ripristinare l'equilibrio di cellule ematiche sane nel midollo osseo.

La LMA è una malattia che non ha un unico volto. Infatti, ve ne sono molti tipi. Questo significa che, nei diversi tipi di LMA, i risultati possono essere differenti e le terapie uniche.

Chemioterapia

Il trattamento standard principale per la maggior parte delle persone affette da LMA è la chemioterapia. La chemioterapia prevede l'uso di farmaci antitumorali per distruggere le cellule ematiche leucemiche anomale e indurre la remissione.

La remissione avviene quando nel sangue e nel midollo osseo non ci sono più cellule leucemiche anomale e le cellule ematiche normali iniziano nuovamente a svilupparsi. Il trattamento chemioterapico si svolge solitamente in due fasi principali: induzione e consolidamento.

Fase di induzione

Questa rappresenta la prima fase del trattamento e il suo scopo è quello di distruggere le cellule leucemiche anomale e arrestarne la moltiplicazione nel sangue e nel midollo osseo. I farmaci normalmente utilizzati per la chemioterapia di induzione sono la citarabina e un'antraciclina, come la daunorubicina o l'idarubicina. Altri farmaci per l'induzione comprendono una formulazione di daunorubicina e citarabina (Vyxeos), approvata negli Stati Uniti e in Europa per trattare pazienti con tipi specifici di LMA, compresa la LMA secondaria a terapia o la LMA con cambiamenti mielodisplastici.

La chemioterapia può a volte essere somministrata con farmaci che agiscono su geni specifici (terapia mirata) che si sono trasformati in cellule anomale.

Fase di consolidamento

Questa fase del trattamento chemioterapico mira a distruggere le cellule leucemiche anomale che possono rimanere dopo la chemioterapia di induzione, ma che non sono visibili. In questo modo si riduce il rischio che la leucemia si ripresenti. La fase di consolidamento prevede un ulteriore trattamento con chemioterapia.

In alcuni casi, il trattamento con chemioterapia e terapia mirata è seguito dal trapianto di cellule staminali. Il trattamento antileucemico (chemioterapia e terapia mirata) distruggerà alcune cellule ematiche (anomale e normali), quindi il trapianto di cellule staminali le sostituirà con cellule staminali che produrranno cellule ematiche sane normali.

Terapia mirata

Negli ultimi anni sono stati sviluppati nuovi farmaci che hanno come bersaglio specifiche anomalie genetiche o specifiche proteine presenti nelle cellule leucemiche. Questi farmaci mirati funzionano in modo diverso rispetto agli agenti chemioterapici standard e possono essere utili per i pazienti che presentano un tipo specifico di anomalia genetica. Essi hanno inoltre effetti collaterali diversi rispetto agli agenti chemioterapici. Di seguito sono riportati alcuni trattamenti mirati approvati per tipi specifici di LMA.

Inibitori di FLT3

In circa il 30% dei casi di LMA, si verificano alterazioni anomale del gene FLT3. Queste alterazioni genetiche contribuiscono al motivo per cui le cellule leucemiche divengono anomale nella LMA.

Midostaurina (Rydapt)

La midostaurina è un farmaco che agisce sul gene FLT3 anomalo e ne blocca il funzionamento. La midostaurina è approvata negli Stati Uniti (dalla Food and Drug Administration [FDA]) e in Europa (dall’Agenzia europea per i medicinali [EMA]) per l’impiego con la chemioterapia standard per il trattamento di pazienti adulti, con nuova diagnosi di LMA, che presentano alterazioni anomale del gene FLT3.

Gilteritinib (XOSPATA)

Gilteritinib è un farmaco che agisce sul gene FLT3 anomalo e ne blocca il funzionamento. Gilteritinib è approvato negli Stati Uniti (dall’FDA) e in Europa (dall’EMA) per pazienti adulti con LMA recidivante o refrattaria, che presentano alterazioni anomale del gene FLT3.

Inibitori dell’isocitrato deidrogenasi (IDH)

Enasidenib (Idhifa)

In alcuni casi di LMA, si riscontrano alterazioni anomale del gene IDH2. Enasidenib è un farmaco che blocca il funzionamento del gene IDH2 nelle cellule leucemiche. Enasidenib è approvato negli Stati Uniti (dall’FDA) per il trattamento di pazienti la cui LMA si è ripresentata dopo il trattamento (recidivanti) o di pazienti che non hanno risposto alla terapia iniziale (refrattari) con alterazioni anomale del gene IDH2.

Ivosidenib (Tibsovo)

In alcuni casi di LMA, si riscontrano alterazioni anomale del gene IDH1. Ivosidenib è un farmaco che blocca il funzionamento del gene IDH1 nelle cellule leucemiche. Ivosidenib è approvato negli Stati Uniti (dall’FDA) per il trattamento di pazienti la cui LMA si è ripresentata dopo il trattamento (recidivanti) o di pazienti che non hanno risposto alla terapia iniziale (refrattari) con alterazioni anomale del gene IDH1.

Coniugato anticorpo-farmaco

Gemtuzumab ozogamicina (Mylotarg)

Gemtuzumab ozogamicina contiene un anticorpo, che è una proteina immunitaria sintetica, coniugato a un farmaco chemioterapico. L’anticorpo si lega a una proteina specifica chiamata CD33, presente sulla superficie della cellula leucemica. Negli Stati Uniti, gemtuzumab ozogamicina è approvato dall’FDA per pazienti adulti con nuova diagnosi di LMA che presentano la proteina CD33 sulle proprie cellule leucemiche. Inoltre, è stato approvato dall’FDA per adulti e bambini con LMA recidivante o refrattaria. In Europa, gemtuzumab ozogamicina è approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 15 anni, che presentano la proteina CD33 sulle proprie cellule leucemiche.

Inibitore della proteina del linfoma 2 a cellule B (BCL-2)

Venetoclax (VENCLEXTA)

Venetoclax è una pillola che ha come bersaglio una proteina specifica chiamata BCL-2. Nella LMA, BCL-2 impedisce alle cellule tumorali di andare incontro al naturale processo di morte, chiamato apoptosi. Venetoclax si lega a BCL-2 e promuove l’apoptosi. Venetoclax è approvato negli Stati Uniti (dall’FDA) per l’impiego in combinazione con azacitidina o decitabina oppure citarabina a basso dosaggio per il trattamento di adulti con nuova diagnosi di LMA, di età pari o superiore a 75 anni o che presentano altre patologie che impediscono l’uso della chemioterapia standard.

Inibitore del pathway di Hedgehog

Glasdegib (DAURISMO)

Glasdegib è un inibitore del pathway di Hedgehog. Glasdegib agisce impedendo lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule staminali tumorali. Glasdegib è un farmaco orale approvato dall’FDA, che è usato in combinazione con citarabina, per il trattamento di pazienti adulti con nuova diagnosi di LMA, di età pari o superiore a 75 anni o che presentano altre patologie che impediscono l’uso della chemioterapia standard.

Trattamento della leucemia promielocitica acuta (LPA)

La LPA è trattata in modo diverso da altre forme di LMA. Le cellule della LPA presentano un’alterazione a livello dei geni che li rende sensibili a specifici farmaci. Spesso, il trattamento della LPA consiste in un farmaco non chemioterapico chiamato ATRA (acido all-trans-retinoico, tretinoina) in combinazione con un farmaco chemioterapico a base di antracicline oppure con triossido di arsenico (Trisenox).

Negli Stati Uniti, l’FDA ha approvato l’impiego del triossido di arsenico in combinazione con ATRA per il trattamento di adulti con nuova diagnosi di LPA a basso rischio, i quali presentano il gene della leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML)/recettore α dell’acido retinoico (RARα) anomalo. Il triossido di arsenico è approvato anche dall’EMA e dall’FDA per il trattamento di pazienti con LPA recidivante o refrattaria che presentano alterazioni anomale del gene PML/RARα.

Per alcuni tipi specifici di LMA, attualmente, non esiste alcuna terapia approvata. Tuttavia, potrebbe esserci un nuovo trattamento mirato per un tipo specifico di LMA che non è stato ancora approvato, ma è disponibile in una sperimentazione clinica (studi di ricerca).

Cos'è una sperimentazione clinica?

Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca che può essere utilizzato per migliorare i trattamenti attuali o ottenere maggiori informazioni sull'efficacia e la sicurezza di un trattamento nuovo e promettente.

Per un tipo specifico di LMA, il medico potrebbe suggerire un nuovo trattamento che, sebbene non sia ancora stato approvato, è disponibile nell’ambito di una sperimentazione clinica. Diverse sperimentazioni cliniche in corso mirano a promuovere nuovi trattamenti promettenti per la LMA.

La partecipazione a una sperimentazione clinica potrebbe rappresentare una possibilità per le persone affette da LMA, in quanto esse danno accesso a nuove terapie non ancora approvate. Qualora ti venga offerta la possibilità di partecipare a una sperimentazione clinica, potresti essere uno dei primi a trarre beneficio dal nuovo trattamento. Tuttavia, è anche possibile che, rispetto al trattamento standard, il nuovo farmaco non sia migliore o sia addirittura peggiore.

Quali effetti collaterali potrei avere dal trattamento?

Trattamenti diversi possono produrre effetti collaterali diversi. Per la maggior parte dei pazienti, gli effetti collaterali sono temporanei e spariscono una volta completato il trattamento.

La reazione a un trattamento cambia da paziente a paziente. Gli effetti collaterali variano inoltre in base al tipo e alla durata del trattamento. Infine, gli effetti collaterali associati alla chemioterapia sono diversi rispetto a quelli della terapia mirata. Gli effetti collaterali della terapia mirata dipendono principalmente dal bersaglio del farmaco.

Tra gli effetti collaterali comuni del trattamento vi sono spossatezza, maggiore rischio di infezioni, nausea, vomito, perdita di capelli, eruzioni cutanee e anemia (livello di globuli rossi basso).

A volte, il trattamento per la LMA può produrre effetti collaterali che non si interrompono quando questo si conclude, o effetti collaterali che si sviluppano molto tempo dopo la fine dello stesso. Un esempio di effetto collaterale di questo tipo è l'aumento delle lesioni a danno del muscolo cardiaco. A volte, i trattamenti possono anche portare all'infertilità e al rischio di sviluppare un tipo di cancro diverso.

Non sei solo

Ci sono diverse risorse a tua disposizione. Queste possono fornire ulteriori informazioni approfondite sulla leucemia mieloide acuta (LMA), oltre ad offrire supporto.

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